أولى تجارب التعديل الجيني على البشر باستخدام تقنية «CRISPR-Cas 9»


قامت مجموعة الخبراء بالصين بأوّل عملية حقنٍ لخلايا تحوي جيناتٍ معدّلةٍ لإنساٍن باستخدام تقنية ( كريسبر – كاس 9 ) الثورية .

في 28 تشرين الأول، قام فريقٌ بقيادة عالم الأورام (لو يو ) في جامعة (سيشون في شينغدو) بنقل خلايا معدّلةٍ إلى مريضٍ بسرطان رئةٍ هجوميّ و ذلك كجزءٍ من تجربةٍ سريريةٍ في مستشفى شينغدو غرب الصين .

وحمّست التجارب السريرية السابقة باستخدام خلايا معدلة بتقنيات مختلفة الأطباءَ منذ زمنٍ، “و لكن مع دخول ( كريسبر كاس 9 )، الطريقةُ الأبسط و الأكثر فعاليّةً من التقنيات الأخرى، فإنّ هذا على الأرجح سوف يُسرّع السباق لإدخال خلايا معدلٍة جينيًّا الى المختبرات حول العالم “، يقول ( كارل جون )، المختص في العلاج المناعي في جامعة بنسلفانيا في فيلاديلفيا، و قائد واحدة من الدراسات السابقة .

ويضيف: “إنَّني أظنُّ أنَّ هذا سوف يثير منافسةً طبيَّةً حيويَّةً على التقدّم في هذا المجال بين الصين والولايات المتحدة، وهذا مهمٌّ بما أن المنافسة عادةً ما تحسِّن من المنتج النهائي”.

جون هو المستشار العلمي لتجاربَ سريريَّةٍ مُصمَّمةٍ في الولايات المتحدة والتي سوف تَستخدِم ( كريسبر ) لاستهداف ثلاث جيناتٍ في خلايا المشاركين، وذلك بهدف معالجة سرطاناتٍ عديدة، و هو يظن أن التجارب سوف تبدأ في مطلع 2017 .
وفي آذار 2017، تأمُلُ مجموعةٌ في جامعة (بكين) في (بيكين) أن تبدأ ثلاث تجاربَ سريريةً باستخدام (كريسبر) وذلك ضد سرطاناتِ المثانة، البروستات، والخلايا البولية.

ولم تحصل هذه التجارب على القبول أو التمويل حتى الآن.

الأهداف البروتينية:

كان من المفترض أن يبدأ حقن المشاركين في آب ولكن تم تأجيل هذا الموعد، وذلك لأن زراعة وتضخيم الخلايا أخدت وقتًا أكثر من المتوقع وبعد ذلك اصطدم الفريق بعطل تشرين الأول الصينية.

قام العلماء بإزالة الخلايا المناعية من دم المستقبلين ثم قاموا بتثبيط جيناتٍ داخل هذه الخلايا باستخدام (كريسبر كاس 9)، الذي يتضمن أنزيماَ قاطعاَ للدنا (DNA) مع أداة توجيهٍ جزيئيةٍ يمكن برمجتها حتى تقود الانزيم لمكان القطع بدقة.

إن الشيفرة الجينية المثبطة هي للبروتين (بي دي -1)، الذي عادةً ما يوقف الاستجابة المناعية للخلية، حيث أن السرطانات تستفيد من وظيفة هذا البروتين المثبِّطة من أجل التكاثر.

قام فريقُ لو بعدها بزراعة وتكثير الخلايا المعدّلة، ثم قاموا بإعادة حقنهم للمرضى الذين لديهم سرطان رئة منتشر.
وكان الأمل أنه بدون (بي دي 1) فإن الخلايا المعدلة سوف تقوم بمهاجمة والتغلب على السرطان.

السلامة أولا:

قال لو أنَّ العلاج جرى بسلاسة، وأن المشاركين سوف يحصلون على حقنةٍ ثانيةٍ، ولكنه رفض إعطاء التفاصيل وذلك بسبب خصوصيةِ المرضى. ويخطّط الفريق لمعالجة عشرة أشخاصٍ بالمجمل، وكلٌ منهم سوف يحصل إمّا على اثنتين أو ثلاث أو أربعِ حقن.
إن هذه التجارب هي تجاربُ أمان بالدرجة الأولى، حيث أنه سيتم مراقبة المشاركين لستة أشهرٍ لتحديد ما إذا كانت هذه الحقن تسبب آثارًا سلبيةً معاكسةً خطيرة.

وسيقوم فريق لو بمراقبتهم أكثر من ذلك وذلك لرؤية ما إذا كانوا يستفيدون من العلاج.
إنَّ علماء الأورام متحمّسون إزاء دخول (كريسبر) لمجال علم الأورام، ويقول (ناير ريزفي) من المركز الطبّي لجامعة كولومبيا في نيويورك أن إمكانيات هذه التقنية للقيام بذلك أمرٌ لا يُصدَّق.

وقد لاحظ أنطونيو روسو من جامعة باليرمو في ايطاليا أنَّ الأجسامَ المضادَّة التي ثَبَّطت (بي دي 1) قامت بنجاحٍ بتقييدِ سرطان الرئة، وهذا إنذارٌ جيدٌ للهجوم المفعّل بواسطة كريسبر على هذا البروتين. ويقول إنها استراتيجيةٌ مثيرةٌ تملك أساسًا منطقيًا قويًّا.

ولكن يتساءل ريزفي عمَّا إذا كانت هذه التجربة بالذات سوف تنجح، ويقول أنَّ عملية استخراج الخلايا، تعديلِها جينيًّا ثُمَّ إكثارها هي عمليةٌ ضخمةٌ وغير متوازنة جيدًا، وما لم تُشِر هذه العملية إلى استفادةٍ كبيرةٍ في الفعالية، سوف يكون من الصعب تبرير المُضيِّ قُدمًا بها. ويشكُّ ريزفي أنَّ هذه العملية سوف تكون أفضلَ من استعمال الأجسام المضادة التي يمكن الحصول عليها بكمياتٍ غير محدودة في المختبر.
يقول لو أنه يتم تقييم هذا السؤال في التجارب، ولكن، من المبكِّر جدًّا القول أيًّا من الأساليب هو الأفضل.


المترجم : عماد دهان
تدقيق بدر الفراك

المصدر